関節リウマチ医学最新ニュース（１４）
関節リウマチの遺伝子治療後に患者死亡 米保健当局が中止を発表
現在、関節リウマチの薬物治療の最前線は、生物学的製剤とよばれているものです。日本でも認可され保険適応となっている生物学的製剤に腫瘍壊死因子（TNF-α）をブロックするものが使用されています。
今回は、腫瘍壊死（しゅようえし）因子に関連する遺伝子を導入したベクターを、関節炎症状を呈している患者の関節に2度目に投与した後、重い副作用が起きて患者が死亡したという。
アメリカ医薬品局（ＦＤＡ）は26日、関節リウマチなどの関節炎症状の遺伝子治療用に米ワシントン州シアトルの医薬ベンチャー「ターゲティットジェネティクス社」が開発した治験薬の投与後に患者が死亡したとして、この治験薬を使った臨床試験を中止させたと発表しています。
ＦＤＡはこの治験薬で用いられているのと同じ「アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）」と呼ばれるベクター（遺伝子の運び屋）を使っている米国内のほかの遺伝子治療28件についても安全性の調査を進めているようです。
日本では、自治医大病院（栃木県下野市）でＡＡＶベクターを使ったパーキンソン病の遺伝子治療が行われています。
関節リウマチの遺伝子治療も安全性の面ではかなりのハードルがあるようです。